AVT小編迫不及待告訴大家一個(gè)好消息：2018年全球首ge在美上市siRNA脂質(zhì)體產(chǎn)品Onpattro的關(guān)鍵輔料--陽(yáng)離子脂質(zhì)材料DLin-MC3-DMA，終于登陸中國(guó)市場(chǎng)！這將大大促進(jìn)中國(guó)RNA類(lèi)藥物開(kāi)發(fā)！

 2018年全球首ge用于治療治療家族性淀粉樣多發(fā)性神經(jīng)病變的siRNA脂質(zhì)體產(chǎn)品Onpattro在美上市，成功打開(kāi)了沉默細(xì)胞基因藥物的大門(mén)。

 ▲Onpattro

  Onpattro中運(yùn)用的陽(yáng)離子脂質(zhì)材料DLin-MC3-DMA也開(kāi)始備受關(guān)注。

▲ Onpattro中各組分的具體用量

 在這之前，DLin-MC3-DMA在國(guó)內(nèi)市場(chǎng)仍是一片空白。AVT基于深耕磷脂、脂質(zhì)體、脂肪乳方向多年的資源和經(jīng)驗(yàn)，推出新產(chǎn)品DLin-MC3-DMA。為陽(yáng)離子脂質(zhì)材料提供了一種“低毒高xiao”選擇。

▲ DLin-MC3-DMA

  DLin-MC3-DMA作為新型陽(yáng)離子脂質(zhì)——可電離化陽(yáng)離子脂質(zhì)的代表，具有“低毒高xiao”的優(yōu)勢(shì)，它的化學(xué)名為4-(N,N-二甲基氨基)丁酸 (6Z,9Z,28Z,31Z)-庚三十碳-6,9,28,31-四稀-19-基脂，分子式C₄₃H₇₉NO₂，是一種無(wú)色至淡黃色的油狀液體，pKa=6.44。

▲DLin-MC3-DMA結(jié)構(gòu)式

 DLin-MC3-DMA具有獨(dú)特的pH依賴(lài)性電荷可變特性：酸性條件下呈正電性，而生理pH條件下呈電中性。它在Onpattro中的成功應(yīng)用，成為Alnylam對(duì)于siRNA遞送技術(shù)的關(guān)鍵，是制備肝臟靶向siRNA/LNP系統(tǒng)的“標(biāo)準(zhǔn)”脂質(zhì)材料。

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